临床肝胆病杂志
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我们需要临床驱动的医学研究

健康科技创新从来没有像今天这样备受关注,与此同时,中国主流的医学研究范式也正在悄然发生变化,中国工程院院士、北京清华长庚医院院长董家鸿对此有深入的思考和独到的见解,身处其中、热衷科研的医务工作者请耐心读读这篇长文。

知识驱动型医学研究范式正遭遇瓶颈

范式是指一个科学共同体所共同遵循的价值观、基本理论、定律法则、实践规范、技术标准及可效仿范例等学术要素的集合。自文艺复兴开始发展至今,医学研究主要形成了两种范式:一是知识驱动型研究范式;二是问题驱动型研究范式。

知识驱动型研究范式在医学体系发展过程中一直扮演着重要角色。在这种范式下,医学被分割成一个个相对独立的知识体系。

医学分科加速了知识的创造、积累、迭代和升华,促进了医学知识体系的系统构建与完善。研究者在相对封闭的学科体系内以自身的好奇心和求知欲为研究动力,自由地思考和选择课题开展研究,强调知识的非功利性和非社会属性,认定理论知识的进展自有无尽的应用前景。

这种以知识探索为驱动的创新模式,推动了现代医学的发展和人类健康医疗水平的进步,人们熟知的进化论、细胞学说和生命中心法则等现代医学的里程碑,都是知识驱动型研究范式下的重要学术产物。

然而,近年来知识驱动型的研究范式似乎陷入了瓶颈。人体的生理机能和病理改变都具有高度的复杂性,从分子、细胞、组织、器官、系统到人体,其系统功能在多维度上受到多因素调控并有赖于组元间非线性交互作用。

采用传统以还原论为主导的研究方法,难以揭示和解析复杂的人体生理和病理机制及其演化规律。面对老龄化社会带来的恶性肿瘤、心脑血管疾病、多疾病共存状态等复杂病症的医学难题,现有的碎片化、低维度和还原论等研究模式更是难以取得重大突破。

显然,知识驱动型科研范式下形成了知识体系间的学科壁垒,导致科学研究缺乏系统思维和方法,在解决复杂医学问题时遭遇了困境,对社会经济的贡献也明显减弱,对生物医学研究投入的进一步倾斜并没有带来人民福祉的明显改善。

另外,主要依靠论文、学历和学衔等指标作为评价标准,也是知识驱动型范式饱受争议的原因之一。从统计数据看,随着年代的推进,按照知识驱动模式进行科研投入,不仅投入产出比在逐渐下降,还因为论文导向而滋生了研究套路和学术泡沫。当然,医学研究的价值可以通过论文来得到体现与传播,但是论文不该是医学研究的目的,我们需要论文是因为它能够帮助更多同行分享和应用有价值的知识和技术以造福患者。

就知识驱动型科研范式而言,我国也正在经历着与世界同样的遭遇,每年在医学研究上投入巨额资金和巨大资源,但是成效甚微,高端药品进口逐年攀升,高端医疗器械进口居高不下,“五唯”评价体系导致大量论文泡沫甚至学术流弊。

尽管在2018年中国论文总数位居全球第二,但是单篇引用率却在前10名开外。因此,我国的医学研究亟待向临床驱动型范式转换更迭,只有这样,科研才能持续推动我国健康医疗服务体系和健康产业的高质量发展,才能尽快提升国产创新药械的研发和生产水平,尽快降低中高端医疗器械进口比例,尽快优化科研投入与产出的成本效益。

问题驱动型医学研究范式在悄然兴起

在问题驱动的科研范式中,“问题”成为研究的主角,这里的“问题”指的是制约社会经济发展的现实问题。因此,问题驱动型科研范式下的学术研究带有浓厚的社会属性与功利化色彩,它不是为了单一学科知识体系的完善而研究,更注重的是能否解决社会经济发展当中的问题,最终目标是通过研发新颖、实用的科技产品来满足现实需求,因此更适合多学科交叉融通的体系化研究。

这种以解决问题为导向的研究,更能在理论和技术上生发出丰富的有用知识,推动相关传统学科的发展,并通过“学科互涉”促进新的交叉学科和边缘学科的生成。相对于知识驱动型研究,问题驱动型研究的评价标准更为多元,需要从实用性(有用)和科学性(有理)两个基本面去评判。它不仅看论文,更要看科研成果的学术价值、社会价值、经济价值,看一个医学科研成果真正给患者带来什么获益,为社会的健康医疗服务体系创造什么效益。“没有创新的研究是瞎搞,没有产品的研究是白搞”,这句话就充分体现了问题驱动型科研范式的核心价值观。